老药新用！上海发现低龄自闭症患儿新药，或填补自闭症药物治疗空白
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近日，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授团队同复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队以及英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，发表一项最新研究成果：布美他尼可有效干预小年龄自闭症患儿，有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
这一研究成果发布在Science Bulletin杂志上。
自闭症
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，甚至导致终身残疾。
据统计数据显示，自闭症正影响着全球约1.0%人口。《中国自闭症教育康复行业发展状况报告》显示， 目前中国自闭症患者已超1000万，0到14岁的儿童患病者可能就超过200万。
然而，目前自闭症的治疗仍然以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲等发达国家，也仅约20%的自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。
因此，能够改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿，大脑神经元仍处于高可塑性状态，药物干预治疗的最佳时机稍纵即逝。
研究要点
据悉，布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。
研究团队将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。
研究团队采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱 （MRS）技术，用以无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。
基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照， 研究发现，经过3个月的布美他尼干预，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。
李斐教授强调，从目前的研究可以看出，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别，这可能是因为自闭症存在病因异质性。
不过，面对自闭症儿童面临的康复资源分布不均衡的问题，这项研究将布美他尼老药新用，确实能够为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供新型干预方案可能性。
重要提醒
2月25日，上海交通大学医学院附属新华医院发布“重要提醒”称， 布美他尼用于自闭症目前尚处于研究阶段，在上海交通大学医学院附属新华医院里使用布美他尼的患者，全部都是做研究程序，签署知情同意，也是在严格的管控、监测和评估之下进行的。布美他尼对于自闭症， 还没有从研究真正到临床的适应症和推广。希望大家一方面谨慎乐观，一方面要有耐心，不要造成药物的滥用。
同时，李斐教授提醒，低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。
布美他尼
中文别名：
强力速效利尿剂；5-正丁氨基-4-苯氧基-3-氨基磺酰基苯甲酸；3-(氨基磺酰基)-5-(丁基氨基)-4-苯氧基苯甲酸；3-正丁胺基-4苯氧基-5-氨基磺酰苯甲酸；
英文名称：
bumetanide
英文别名：
Fordiuran;Bumetanide;3-(Aminosulfonyl)-5-(butylamino)-4-phenoxybenzoicacid; 3-(butylamino)-4-phenoxy-5-sulfamoylbenzoic acid; Bumetanida;
分子式：
C17H20N2O5S
化学结构：
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作者
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来源
澎湃新闻、January 2021 Science Bulletin DOI: 10.1016/j.scib.2021.01.008、上海交通大学医学院附属新华医院、百度百科
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